뒤시엔느 근위축증(DMD)에서 운동 기능 장애를 유발하는 골격근 섬유증은 DMD의 MDX 마우스 모델에서 다른 약물 없이 45일 동안 뉴-레픽스 베타 1,3-1,6 글루칸만을 경구 섭취함으로써 크게 감소할 수 있다. 이 연구는 엑손 스키핑 요법과 같은 DMD 솔루션 개발의 선구자 (https://www.ncnp.go.jp/topics/2022/20220317e.html)인 일본 도쿄에 있는 국립 신경 정신의학 센터(National Center for Neurology and Psychiatry, NCNP) 분자 치료학과 과장인 요시츠구 아오키(Yoshitsugu Aoki) 박사 (https://cts.businesswire.com/ct/CT?id=smartlink&url=https%3A%2F%2Fwww.ncnp.go.jp%2Fnin%2Fguide%2Fr_dna2%2Fgreeting_en.html&esheet=53620489&newsitemid=20231016033169&lan=en-US&anchor=Dr+Yoshitsugu+Aoki&index=1&md5=4d3b3fcf2c94a15eeee38f06bc381225) 팀과 공동으로 수행되었다. 네이처 포트폴리오(Nature Portfolio)의 간행물인 사이언티픽 리포트(Scientific Reports) (https://www.nature.com/articles/s41598-023-44330-0))에 발표된 연구 결과는 섬유증 및 근육 기능 장애에 선행하는 근육 염증의 감소를 보고했으며, 이는 점차적으로 호흡기 근육 부전으로 이어지고 폐 기능 장애, 심장 섬유증, 심부전 및 조기 사망으로 이어진다.

이 연구는 표준 치료 약물만 복용한 대조군에 비해 동일한 뉴 레픽스 베타-글루칸((Neu REFIX β-glucan))을 표준 치료 약물과 함께 섭취한 사람들에서 염증 및 섬유증 감소 및 혈장 디스트로핀 증가와 함께 안전성이 확인된 (https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2667242123000556) 두 군에서 27명의 환자를 대상으로 한 초기 임상 시험에 이어 진행되었다. 이 동물 연구에서 중요한 획기적인 발전은 치료군 MDX 마우스가 임상 연구와 달리 약물 없이 뉴-레픽스 베타 글루칸만 섭취했다는 점이다. 현재 DMD의 경우 확정적이고 효과적인 치료법이 없다. 엑손 스키핑 요법은 특정 엑손 결실을 갖는 환자의 30% 미만에게만 이용가능하며, 유전자 요법은 DMD의 진행 단계에 있는 환자에게는 적용되지 않을 수 있다. 당사의 임상 경험에 의거할 때, 뉴-레픽스 베타-글루칸은 다양한 연령군 환자 세트에서 독립형 옵션이자 표준 치료 약물의 보조제로서 더 오랜 기간 동안 임상적으로 검증할 가치가 있다고 최근 뉴 레픽스가 식스엠더블유티(6MWT), 나사(NSAA) 및 엠알시(MRC)에서 개선을 가져온 6개월 기간의 또 다른 임상 연구를 완료한 라가반(Raghavan) 박사가 의견을 피력했다.

MDX 마우스에 대한 추가 실험 (https://www.mdaconference.org/abstract-library/enhanced-muscle-regeneration-in-mdx-duchenne-muscular-dystrophy-mice-proven-by-cd44-myh3-on-consumption-of-a-pullulans-produced-neu-refix-s-glucan/)의 진행과 함께 더 많은 데이터가 발전함에 따라 DMD 환자에게 뉴 레픽스 베타-글루칸을 권장하는 것이 가치를 더하는 것이 될 수 있다고 요시츠구 아오키 박사는 말했다. MDX 마우스의 심근 섬유증 감소 (https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2023.09.25.559276v1) 및 임상 연구에서 장내 미생물 군집의 유익한 재구성 (https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2022.12.09.22283273v1)은 이 알레르겐이 없는 경구 소모품이며 안전한 식품 보충제가 DMD의 질병 수정 치료에 가치 있는 보조제가 될 수 있다는 희망을 준다고 World Muscle Society WMS 2023 및 World Congress of Neurology WCN 2023에서 데이터를 발표한 연구원들은 말했다.

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